Esperanza en enfermedades raras: España financia más de la mitad de los medicamentos huérfanos autorizados en Europa

Nuevo y prometedor horizonte en el abordaje de las enfermedades raras -se estima que existen más de 7.000- que afectan a tres millones de españoles. Por primera vez en cinco años, España financia más de la mitad de los medicamentos huérfanos -tratamientos innovadores para dolencias minoritarias- autorizados por Europa. "Los resultados conseguidos en 2023 suponen una mejora considerable si los comparamos con los de años anteriores", destaca a El Periódico de España, del grupo Prensa Ibérica, María José Sánchez Losada, presidenta de la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU).

La asociación acaba de publicar su informe anual -semanas antes de la conmemoración del Día Mundial de las Enfermedades Raras, el próximo 29 de febrero- que analiza todos los medicamentos con nombre comercial que tienen vigente la designación huérfana europea a fecha de 31 de diciembre de 2023. Se detalla la situación de esos fármacos en Europa y su disponibilidad para los pacientes españoles. A nivel europeo, indica el informe, se ha producido un descenso tanto en el número de nuevas designaciones huérfanas, pasando de 29 en 2022 a 19, como en el número de nuevas autorizaciones comerciales, que han pasado de 24 en 2022 a 12.

Mejores resultados

La buena noticia es que, durante este tiempo, España ha mejorado sus datos de acceso, incrementando el número de fármacos financiados y reduciendo los tiempos para costearlos. En 2023 se sufragaron 21 nuevos medicamentos huérfanos, 12 más que en el ejercicio anterior, y se alcanzó un total de 78 financiados por el Sistema Nacional de Salud (SNS), de los 147 que disponen de autorización de comercialización por la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés). Es decir, un 53%.

Del total de los 21 medicamentos nuevos financiados, un 24% son inmunomoduladores, un 19% son metabólicos, otro 19% son oncológicos, un 9% afectan al sistema nervioso y el 29% restante, pertenecen a otro tipo de áreas terapéuticas.

Cambio de escenario

Si estos datos se comparan con ejercicios anteriores, es la primera vez en cinco años que España financia más de la mitad de los medicamentos huérfanos autorizados por la Unión Europea. "Hay que recordar que, en los últimos años, los datos mostraban una amplia brecha entre los tratamientos que se autorizaban en Europa y su acceso efectivo en España, además de importantes retrasos en los tiempos de financiación, especialmente en 2022", indica Sánchez Losada.

La presidenta de la asociación resalta que se ha generado "una mayor sensibilización sobre las enfermedades raras por parte de la administración pública"

Durante el pasado año, la entidad ha intensificado el diálogo con las distintas administraciones públicas. La presidenta de la asociación resalta que se ha generado "una mayor sensibilización sobre las enfermedades raras por parte de la administración pública". Esto, sumado "al compromiso y la flexibilidad de todas las partes implicadas" ha motivado una mejora en su acceso y en sus tiempos de financiación.

El tiempo medio para la financiación en el último año se ha reducido a 23 meses, 11 menos que en 2022

"Si evaluamos los resultados obtenidos en 2023, se podría decir que las mejoras conseguidas son asimétricas. Por un lado, se ha producido un importante crecimiento en el número de nuevos medicamentos huérfanos financiados. Por otro lado, se ha reducido el tiempo promedio de financiación, pasando de casi 3 años en 2022 a 23 meses en 2022 (once menos que ese año)", añade.

Revisión de precios

Eso sí, la asociación que agrupa a los laboratorios matiza: casi la mitad de estos nuevos productos están financiados con restricciones. Además, el 100% obtuvieron un precio condicionado: 5 presentan condiciones de seguimiento, 12 están sometidos a una revisión de ventas y precios, uno está sometido a coste máximo por paciente y 9 tienen techo de gasto, entre otras condiciones.

Porque, recuerda la representante de AELMHU, el escenario no ha sido fácil durante los últimos tiempos. "En España, al igual que en otros países, el Sistema Nacional Salud se tensionó debido a la pandemia y sin duda, esta es una de las causas por las que se produjo un aumento de los tiempos de financiación", indica Sánchez Losada.

Sin embargo, continúa, según distintos indicadores de la Comisión Europea y la Organización para la Cooperación y Desarrollo Económico (OCDE), se aprecia en términos generales "un progreso adecuado" en el funcionamiento de nuestro sistema de salud. Igualmente, destaca que, pese a que España actualmente está ligeramente por debajo de la media europea en gasto sanitario, desde 2014/15 el gasto público en sanidad "no ha dejado de aumentar y entendemos que con los fondos europeos esta tendencia seguirá al alza".

El futuro inmediato

"Si las cosas siguen por este cauce, en el corto plazo se podrían ajustar los plazos de financiación a los tiempos de 2019, que se situaban en torno a los 14 meses de media, aunque aprovechando el impulso actual, deberíamos de ser más ambiciosos y conseguir que estén por debajo de un año", abunda Sánchez Losada.

Porque considera que, pese al moderado optimismo que ahora viven los laboratorios, tardar casi dos años de media en financiar un medicamento huérfano "no es algo óptimo, puesto que las enfermedades raras apenas tienen opciones ni alternativas de tratamiento. Además, son patologías cuyo diagnóstico es complejo y se tarda una media de 5 años en conseguirse, generando en los pacientes, y todo su entorno, situaciones enormemente difíciles".

Las terapias avanzadas

En cuanto al número de terapias avanzadas financiadas, en 2023, al igual que en 2022, no se ha subvencionado ninguna. En estos dos años, explica la presidenta de la asociación, España ha llegado a disponer de seis tratamientos de este tipo.

Los laboratorios piden desarrollar un modelo de financiación diferenciado para los medicamentos huérfanos, que reconozca sus especificidades

"Creemos que el siguiente paso para seguir progresando y evitar que los logros alcanzados no se queden en un mero hecho puntual, es desarrollar un modelo de financiación diferenciado para los medicamentos huérfanos, que reconozca sus especificidades y sus características y que incorpore mecanismos para agilizar el acceso, incluyendo posibles acuerdos anticipados, para que los pacientes que sufren enfermedades raras puedan disponer cuanto antes de estas innovaciones terapéuticas.

AELMHU recuerda que todavía hay un total de 45 medicamentos huérfanos que no se financian, que corresponden a áreas terapéuticas como las oncológicas -en un 40%- y las metabólicas, en un 24%. Además, el 49% de estos productos llevan más de tres años esperando esa subvención. De los medicamentos autorizados por la EMA, un 16% no habían llegado a España en 2023.