Investigación en 'Nature'
Un fármaco experimental logra remitir la leucemia aguda en 18 pacientes
El revumenib, que se administra por vía oral, "ha revelado efectos anticancerígenos y posibles indicios de resistencia"

Un fármaco experimental logra remitir la leucemia aguda en 18 pacientes
EFE
Un fármaco experimental para la leucemia mieloide aguda avanzada o resistente ha logrado, en un pequeño ensayo clínico, algún grado de remisión en el 53 % de los pacientes y completa en el 30 % (18 personas), aunque también se han detectado posibles indicios de resistencia al tratamiento.
Dos estudios que publica este miércoles Nature presentan los resultados de un ensayo en fase clínica 1 en el que participaron 60 personas a las que se trató con el fármaco experimental por vía oral revumenib, que “ha revelado efectos anticancerígenos y posibles indicios de resistencia", señala la revista.
El primer estudio, encabezado por Ghayas Issa de la Universidad de Texas, demostró que la inhibición de una proteína denominada menina gracias al uso de revumenib, “producía respuestas alentadoras” en leucemias agudas avanzadas con reordenamientos KMT2A o NPM1 mutante.
"Me alientan estos resultados, que sugieren que revumenib puede ser una terapia dirigida oral eficaz para pacientes con una leucemia aguda causada por estas alteraciones genéticas”, indicó Issa en un comunicado de la universidad.
Durante el ensayo clínico, realizado entre 2019 y 2022, de los 60 pacientes un 53 % tuvo algún grado de remisión y un 30 %, es decir, 18 pacientes, mostraron una remisión completa o remisión completa con recuperación hematológica parcial, señala el estudio.
De esos 18 pacientes con remisión completa, el 78 % presentaba enfermedad residual mesurable indetectable tras casi dos meses de remisión, lo que “demuestra el potencial de los tratamientos con inhibidores de la menina para la leucemia aguda”, escriben los investigadores.
“Estas tasas de respuesta, especialmente las tasas de eliminación de la enfermedad residual, son las más altas que hemos observado con cualquier monoterapia utilizada para estos subconjuntos de leucemia resistentes", destacó Issa.
El segundo de los estudios, dirigido por Scott Armstrong del Instituto Oncológico Dana Farber (EE.UU.), profundizó en la aparición de resistencia selectiva a la inhibición de la menina.
El equipo identificó mutaciones específicas en el gen MEN1 (que codifica la menina), las cuales pueden provocar resistencia al tratamiento con revumenib mediante la alteración del sitio de unión al fármaco.
Estas mutaciones se detectaron en varios pacientes que respondieron inicialmente al tratamiento con revumenib pero que no mantuvieron la respuesta clínica.
La identificación de estas vías de escape del tratamiento proporciona información valiosa que será necesaria para mejorar los resultados de los pacientes en el futuro, según la publicación.
La leucemia aguda suele caracterizarse por la mutación del gen de la nucleofosmina 1 (NPM1) o la reordenación del gen de la leucemia de linaje mixto 1 (KMT2Ar), y se ha demostrado que ambos contribuyen a la progresión del cáncer.
Las tasas de supervivencia global son bajas y actualmente no existen tratamientos aprobados que se dirijan específicamente a estas alteraciones genéticas.
Estudios preclínicos anteriores habían demostrado que la proteína menina facilita la progresión de la leucemia aguda con mutación KMT2Ar o NPM1, lo que indica que la inhibición de esta podría revertir la progresión del cáncer en este subconjunto de leucemias.
- Preocupación entre los comerciantes de Zamora por la implantación definitiva de la ZBE
- Aitana y Plex confirman su relación en Zamora: la pareja, de visita por Toro
- La otra actuación de la orquesta Panorama cerca de Zamora
- La Diócesis de Zamora ya tiene nuevo vicario general y nuevo vicecanciller
- Renfe, en sus trece : 'Los viajeros crecen un 46% en Zamora al reorganizar los servicios
- Muere Marta Jiménez, colaboradora de ‘El Hormiguero’, durante un salto base en Huesca con tan solo 34 años
- Remodelación de aparcamientos para atraer a los turistas hasta Los Pelambres
- Un autobusero sin carnet, un positivo en cocaína y farolas destrozadas en Zamora: ¿qué ha pasado?
El planeta, la salud y la sociedad: las tres máximas de Danone

