El desarrollo de una nueva nanopartícula ha permitido aplicar en ratones la edición genética, incluida la CRISPR/Cas9, a las células endoteliales, que son las que recubren el interior de las paredes de los vasos sanguíneos, lo que tiene un amplío potencial para tratar algunas enfermedades.
Una investigación realizada con un modelo de ratón es la primera que logra llegar a las células endoteliales vasculares, ya que la forma habitual de administrar CRISPR/Cas-9 a través de un virus no funciona para este tipo de células.
El avance fue realizado por un equipo encabezado por el Instituto de Investigación Infantil Stanley Manne, de Chicago (EEUU), que publicó sus resultados en Cell Reports.
El autor principal del estudio, Youyang Zhao, señaló que esta nanopartícula es “un nuevo y potente sistema de entrega para la edición del genoma en las células endoteliales vasculares y podría utilizarse para tratar muchas enfermedades, incluido el síndrome de dificultad respiratoria aguda por covid-19 grave".
Con ella se pueden introducir genes para inhibir la lesión vascular y/o promover la reparación vascular, corregir mutaciones genéticas y activar o desactivar genes para restaurar la función normal.
También permite editar múltiples genes al mismo tiempo, agregó Zhao, quien consideró que “se trata de un avance importante para tratar cualquier enfermedad causada por la disfunción endotelial", que está en el origen de enfermedades como la coronaria, el ictus, la displasia broncopulmonar y la hipertensión arterial pulmonar.
Zhao señaló que la edición del genoma en las células endoteliales “podría incluso tratar los cánceres cortando el suministro de sangre al tumor o bloqueando la metástasis del cáncer”.
La investigación se realizó en un modelo de ratón y la nanopartícula portadora del ADN del plásmido CRISPR/Cas9 se introdujo mediante una única inyección intravenosa, la cual necesitó unos días para ser eficaz. Antes de poder iniciar los ensayo clínicos, será necesario realizar otras pruebas.
